Lucia Gozzo

In Italia la prescrizione di un farmaco da parte del medico prevede alcune regole fondamentali che garantiscono che il paziente venga trattato con la migliore opzione terapeutica disponibile, salvaguardando l’uso razionale delle risorse del Servizio Sanitario Nazionale (SSN).

I farmaci agnostici sono farmaci antitumorali mirati, approvati negli ultimi anni per il trattamento di numerose patologie oncologiche. Al contrario di altre terapie, vengono sviluppati per essere utilizzati in presenza di una specifica mutazione piuttosto che su un tipo specifico di tumore.

In Europa, la responsabilità della vigilanza su efficacia e sicurezza dei medicinali è affidata a un ente chiamato EMA (significa Agenzia Europea per i Medicinali). Analogamente a come opera la FDA (Food and Drug Administration) negli Stati Uniti, l’EMA ha la responsabilità di decidere quali medicinali possono essere autorizzati negli Stati Membri dell’Unione Europea. Vediamo insieme cosa fa nello specifico.

Per poter essere utilizzato dai pazienti, a casa o in ospedale, ogni medicinale deve ottenere una specifica autorizzazione da parte di un’agenzia regolatoria, un’autorità competente che ha il compito di verificare che i medicinali in commercio siano efficaci, sicuri e di qualità. Da noi è l’AIFA.

L’asma è una malattia cronica delle vie aeree caratterizzata da episodi ricorrenti di crisi respiratorie con effetti importanti sulle attività quotidiane e in alcuni casi anche fatali. Una corretta diagnosi e l’avvio di una terapia adeguata sono fondamentali per la gestione di questi pazienti e per la prevenzione delle complicanze gravi e irreversibili.

L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia genetica rara caratterizzata dalla perdita progressiva delle cellule che garantiscono il movimento. La forma più grave compare nei primi mesi di vita e causa la progressiva perdita della capacità di respirare. Negli ultimi anni, per fortuna, sono stati resi disponibili trattamenti molto validi per questi pazienti.

L’obesità è uno dei più importanti problemi di salute nel mondo, tanto da costituire una vera e propria epidemia. Insieme al fumo, alla ridotta attività fisica e al consumo di alcol, rappresenta uno dei principali fattori di rischio di gravi malattie croniche, in primo luogo malattie cardiovascolari e diabete. Inoltre, è responsabile di una ridotta aspettativa di vita. La prevenzione e il trattamento di questa condizione includono interventi individuali sul consumo e l’apporto di calorie, ma anche l’uso di farmaci e, in alcuni, casi il trattamento chirurgico.

L’osteoporosi è una malattia delle ossa che comporta un aumentato rischio di frattura anche per traumi minimi, in particolare in alcune parti dello scheletro, tra cui vertebre, femore, polso, omero e caviglia. Esistono diverse forme di osteoporosi, tutte accomunate da una ridotta massa e da una alterazione della struttura delle ossa, che diventano ‘porose’ e fragili. Per mantenere il benessere delle ossa, prevenendo o curando l’osteoporosi, ci sono diverse opzioni di farmaci che si aggiungono alle modifiche dello stile di vita. In questo modo si evita l’insorgenza di fratture che possono avere conseguenze molto importanti per il paziente, sia in termini di mortalità che di disabilità.

La sclerosi multipla è una patologia neurodegenerativa cronica che si verifica con elevata frequenza nella popolazione, in particolare nelle giovani donne. Causa un’ampia gamma di sintomi di diversa gravità, tra cui disturbi motori, disturbi visivi, disturbi della sensibilità, disturbi mentali, che possono evolvere in una disabilità severa con impatto importante sulla vita quotidiana.

L’uso dei farmaci in età pediatrica merita particolare attenzione, per garantire la protezione e la sicurezza di ogni bambino sottoposto ad una terapia. La stragrande maggioranza dei medicinali disponibili è stata, infatti, studiata per l’uso in pazienti adulti, che presentano caratteristiche fisiche distintive che possono determinare una notevole variabilità nella risposta ai farmaci.

La talassemia è una malattia del sangue molto diffusa nel bacino del Mediterraneo (da qui il termine di ‘anemia mediterranea’), inclusa l’Italia, che può avere conseguenze anche molto gravi per i soggetti colpiti. I pazienti, infatti, saranno anemici per tutta la durata della vita. Questo perché manca una porzione dell’emoglobina, la proteina che trasporta l’ossigeno dai polmoni ai tessuti dell’organismo. I pazienti sanno che di terapie farmacologiche ce ne sono molte. Va però aggiunto che molte altre, inclusa la terapia genica, stanno emergendo.