Roma, 5 ottobre 2023
Per accesso precoce a nuovi farmaci o indicazioni si intende la possibilità per i pazienti di ricevere un trattamento, al di fuori del contesto sperimentale, prima che esso abbia l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC).
Come spiega Claudio Jommi, Professore Ordinario presso il Dipartimento di Scienze del Farmaco dell'Università del Piemonte Orientale, che interverrà il 6 ottobre alla 15ª edizione del Forum Nazionale Pharma, organizzata dalla Società Italiana di Farmacologia (SIF), con una lettura magistrale dal titolo "L'accesso precoce dei nuovi farmaci: opportunità e criticità".
"Tale accesso, che può avvenire individualmente o essere accordato per tutti i pazienti che rispettano i requisiti di eleggibilità, comporta - per definizione - l’uso del farmaco fuori indicazione (off-label), in quanto l’indicazione stessa non è stata ancora approvata. Tuttavia, l’uso off-label in senso stretto si riferisce ad indicazioni di farmaci esistenti non autorizzate e per le quali, pur esistendo dati a supporto dell’uso, non è in atto uno sviluppo clinico che le porterà ad una possibile successiva immissione in commercio".
Un tema, quello legato alle difficoltà di accesso, molto sentito dai pazienti, soprattutto da quelli che convivono con una malattia rara o invalidante, e che oggi è più mai al centro del dibattito alla luce della proposta di riforma della legislazione farmaceutica, adottata il 26 aprile 2023 dalla Commissione Europa, che ha tra i suoi obiettivi chiave proprio quello di prioritizzare la messa a disposizione di nuovi farmaci per target rari, e, allo stesso tempo, combattere le carenze.
"In termini schematici - precisa il Prof. Jommi - i percorsi di accesso precoce possono essere classificati in ‘uso compassionevole’, per cui è l’impresa produttrice del farmaco a fornire direttamente e gratuitamente il medicinale, e altri tipi di meccanismi, dove la copertura della spesa è, in linea di massima, a carico del terzo pagatore pubblico o di fondi dedicati che vengono diversamente finanziati. In genere, la gravità della patologia, l’assenza di valide alternative terapeutiche e le evidenze preliminari sul profilo rischio-beneficio dei farmaci rappresentano i criteri tipici di eleggibilità ai percorsi di accesso pre-AIC".
"Da qui la necessità - prosegue - di analizzare criticamente gli schemi di accesso precoce ai farmaci in Italia, con riferimento nello specifico a percorsi diversi dall’uso compassionevole e, in particolare, alla Legge 648/96, che ha funzione mista di accesso precoce per farmaci o indicazioni oggetto di sviluppo clinico e di uso off-label in senso stretto, e al Fondo 5%; per poi procedere col discutere di un possibile percorso di riforma di tali schemi di accesso precoce".
Riforma che può trarre dall’esperienza francese dell’ATU (Autorisation Temporaire d'Utilisation), riformata nel 2021 (Accès précoce) il proprio modello di riferimento: "L’analisi critica e la proposta di riforma poggeranno, da un lato, sulle evidenze esistenti di impatto degli schemi di accesso precoce e delle relative complessità gestionali; dall'altro, su un confronto con altri Paesi, in particolare con il sistema francese. La Francia ha formalizzato a dicembre 2020 e implementato a luglio 2021 una riforma degli schemi di accesso precoce, con una loro semplificazione e la creazione di un percorso strutturato a carico del sistema assicurativo pubblico denominato appunto Accès Précoce", conclude Jommi.