Cosa è la terapia genica

di Sabata Pierno

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Sabata Pierno

Professore Associato, Dipartimento di Farmacia & Scienze del Farmaco, Università degli Studi di Bari. I suoi temi di interesse sono la Farmacologia preclinica e traslazionale, lo Studio dei farmaci mediante metodiche biofisiche e di biologia molecolare in situazioni fisiologiche (sviluppo e invecchiamento, disuso, cachessia) e patologiche (malattie metaboliche, canalopatie, malattie rare, sindromi miotoniche, SLA). È autrice di 90 pubblicazioni scientifiche su riviste ad alto fattore di impatto.

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La terapia genica usa il DNA come farmaco. Prevede l'utilizzo di tecniche di ingegneria genetica che mirano a sostituire quei geni mutati coinvolti nella malattia con delle copie di DNA prive del difetto. Ci sono delle limitazioni all'efficacia: spesso si tratta di geni che non si inseriscono stabilmente nella cellula malata per cui c'è bisogno di continue somministrazioni e poi c’è la possibilità che insorgano reazioni immunitarie.

Sabata Pierno

<p>Professore Associato, Dipartimento di Farmacia & Scienze del Farmaco, Università degli Studi di Bari. I suoi temi di interesse sono la Farmacologia preclinica e traslazionale, lo Studio dei farmaci mediante metodiche biofisiche e di biologia molecolare in situazioni fisiologiche (sviluppo e invecchiamento, disuso, cachessia) e patologiche (malattie metaboliche, canalopatie, malattie rare, sindromi miotoniche, SLA). È autrice di 90 pubblicazioni scientifiche su riviste ad alto fattore di impatto.</p>

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