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Cosa è la terapia genica

Sabata Pierno

La terapia genica usa il DNA come farmaco. Prevede l'utilizzo di tecniche di ingegneria genetica che mirano a sostituire quei geni mutati coinvolti nella malattia con delle copie di DNA prive del difetto. Ci sono delle limitazioni all'efficacia: spesso si tratta di geni che non si inseriscono stabilmente nella cellula malata per cui c'è bisogno di continue somministrazioni e poi c’è la possibilità che insorgano reazioni immunitarie.