Le procedure accelerate di approvazione prevedono studi post-approvazione, cioè di studi che continuano anche dopo l'approvazione del nuovo farmaco.
Gli studi post-approvazione per le malattie rare includono studi osservazionali (in cui si osservano i rischi o gli effetti protettivi senza alcun intervento da parte dello sperimentatore) e studi controllati randomizzati (in cui i partecipanti vengono assegnati casualmente, attraverso la randomizzazione, a un trattamento o a un gruppo di controllo, così da ridurre errori o distorsioni).
A tale proposito, l'FDA e l'EMA sono particolarmente attive anche con la pubblicazione di linee guida a riguardo.