Secondo quanto riporta AIFA sono: medicinali che contengono uno o più principi attivi prodotti o estratti da un sistema biologico. Appartengono alla classe dei farmaci biologici gli ormoni, enzimi, emoderivati, vaccini, immunoglobuline, anticorpi monoclonali. Alcuni medicinali biologici sono prodotti tramite le tecnologie del DNA ricombinante e sono pertanto definiti biotecnologici.
