Inotersen è un oligonucleotide antisenso, cioè un filamento singolo di acido nucleico complementare alla sequenza del pre-mRNA sulla base del quale viene prodotta la proteina TTR.
È capace quindi di inibire la produzione della proteina TTR nel fegato. Il farmaco è stato sviluppato per inibire la produzione di tutte le forme di transtiretina (sia le forme anomale che quelle normali), utile quindi per tutti i tipi di amiloidosi. Somministrato settimanalmente mediante iniezione sottocutanea, il principale problema di sicurezza è la trombocitopenia.
Lo studio NEURO-TTR è uno studio di fase 3 randomizzato, controllato con placebo, pubblicato di recente che ha incluso 172 pazienti con polineuropatia correlata all'amiloidosi mATTR. I pazienti che hanno ricevuto il farmaco registravano un miglioramento significativo.