o ASO, brevi sequenze di nucleotidi che bloccano un RNA messaggero alterato, inducendone la degradazione. In questo modo, viene inibita la produzione di una proteina difettosa che causa una malattia.
o ASO, brevi sequenze di nucleotidi che bloccano un RNA messaggero alterato, inducendone la degradazione. In questo modo, viene inibita la produzione di una proteina difettosa che causa una malattia.