Annamaria De Luca

Le malattie rare riguardano un piccolo numero di pazienti e possono essere anche devastanti. Si tratta di malattie di cui si conosce poco, spesso senza terapia a causa della complessità della patologia e della difficoltà per trovare farmaci in grado di curare pochi individui. Per questo richiedono l’attenzione di tutti: farmacologi, medici, associazioni di pazienti, ditte farmaceutiche e agenzie che regolano la commercializzazione.

I malati rari sono più vulnerabili. Quali sono le strategie farmacologiche da mantenere o da usare con cautela nelle malattie rare non oncologiche?