Sono cellule staminali ovvero non specializzate capaci di formare diversi tipi di cellule dell’organismo tramite un processo di maturazione chiamato differenziamento. In particolare, le cellule staminali ematopoietiche sono capaci di formare tutti gli elementi del sangue (globuli bianchi, globuli rossi e piastrine).
Le cellule staminali ematopoietiche si trovano all'interno del midollo osseo e nel cordone ombelicale al momento della nascita, ma possono essere stimolate a migrare nel sangue con un'opportuna stimolazione e prelevate per eseguire un trapianto.