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Risdiplam

Risdiplam (Evrysdi™), oligonucleotide antisenso con azione simile al nusinersen, ha il vantaggio di superare la barriera emato-encefalica rendendo possibile la sua somministrazione per via orale. È approvato per l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) dall’ agenzia regolatoria del farmaco degli Stati Uniti (FDA), ed in programma di uso compassionevole in Europa ed in Italia per i pazienti affetti da SMA impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche.