Risdiplam

di Stefania Crucitta, Lucia Gozzo e Gianni Sava

autori

Stefania Crucitta

Ricercatrice a tempo determinato presso il Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale, U.O. Farmacologia clinica e Farmacogenetica, Università di Pisa. La sua ricerca si focalizza sull'analisi di biomarcatori di risposta, resistenza e tossicità a trattamenti farmacologici usando approcci farmacogenetici.

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Lucia Gozzo

Medico Farmacologo Centro Regionale di Farmacovigilanza/Programma Interdipartimentale di Farmacologia Clinica, A.O.U. Policlinico “G. Rodolico-San Marco”, Catania. Si occupa di farmacovigilanza, uso di farmaci in gravidanza e allattamento, accesso e uso appropriato dei medicinali, farmacogenetica.

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Gianni Sava

Professore ordinario di Farmacologia. E’ stato presidente delle strutture scientifiche, direttore del dipartimento di Scienze Biomediche e vicedirettore del dipartimento di Scienze della Vita all’Università di Trieste. Interessi scientifici e culturali nello sviluppo di farmaci antitumorali innovativi anche basati su proprietà immunomodulanti. Autore di 14 brevetti e di oltre 280 pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali.

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Risdiplam (Evrysdi™), oligonucleotide antisenso con azione simile al nusinersen, ha il vantaggio di superare la barriera emato-encefalica rendendo possibile la sua somministrazione per via orale. È approvato per l’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) dall’ agenzia regolatoria del farmaco degli Stati Uniti (FDA), ed in programma di uso compassionevole in Europa ed in Italia per i pazienti affetti da SMA impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche.

Stefania Crucitta

Ricercatrice a tempo determinato presso il Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale, U.O. Farmacologia clinica e Farmacogenetica, Università di Pisa. La sua ricerca si focalizza sull'analisi di biomarcatori di risposta, resistenza e tossicità a trattamenti farmacologici usando approcci farmacogenetici.

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Lucia Gozzo

Medico Farmacologo Centro Regionale di Farmacovigilanza/Programma Interdipartimentale di Farmacologia Clinica, A.O.U. Policlinico “G. Rodolico-San Marco”, Catania. Si occupa di farmacovigilanza, uso di farmaci in gravidanza e allattamento, accesso e uso appropriato dei medicinali, farmacogenetica.

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Gianni Sava

Professore ordinario di Farmacologia. E’ stato presidente delle strutture scientifiche, direttore del dipartimento di Scienze Biomediche e vicedirettore del dipartimento di Scienze della Vita all’Università di Trieste. Interessi scientifici e culturali nello sviluppo di farmaci antitumorali innovativi anche basati su proprietà immunomodulanti. Autore di 14 brevetti e di oltre 280 pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali.

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