- Monitoraggio andamento Nota AIFA 100
- Farmaci innovativi: AIFA pubblica l’aggiornamento di novembre 2023
- Approvazione europea per fezolinetant, prima terapia specifica non ormonale per i sintomi associati alla menopausa
- Parere positivo europeo per una terapia di editing genico basato su CRISPR/Cas9 per la beta-talassemia e l’anemia falciforme
- Parere positivo europeo per omaveloxolone, primo farmaco per l’Atassia di Friedreich
- Parere positivo europeo per etrasimod per pazienti con colite ulcerosa
- Approvazione europea per vamorolone per la distrofia muscolare di Duchenne
- FDA approva due terapie geniche per l’anemia falciforme
- Approvazione FDA di iptacopan, prima monoterapia orale per l’emoglobinuria parossistica notturna
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