In questo numero approfondiamo i principali elementi di interesse farmacologico (meccanismo d’azione, patologia, principali alternative terapeutiche disponibili, dati di efficacia e sicurezza) dei 5 nuovi farmaci e delle 17 estensioni delle indicazioni cui il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA ha espresso un parere nella riunione di marzo, oltre che i dettagli della conclusione di una procedura di referral.
In particolare, è stato approvato il primo trattamento per la sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta e due nuovi trattamenti per il tumore polmonare a piccole cellule.
Nuovi medicinali
- Adstiladrin (nadofaragene firadenovec) per il carcinoma della vescica non muscolo-invasivo
- Imdylltra (tarlatamab) per il carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio avanzato
- Joenja (leniolisib) per la sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta
- Zepzelca (lurbinectedina) per il carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio avanzato
- Bopediat (furosemide) per edema e ipertensione in età pediatrica
Estensioni delle indicazioni
- Besponsa (inotuzumab ozogamicin) per la leucemia linfoblastica acuta B pediatrica
- Capvaxive (vaccino pneumococcico polisaccaridico coniugato 21-valente) per la profilassi nei bambini
- Feraccru (maltolo ferrico) per la carenza di ferro negli adolescenti
- Hetronifly (serplulimab) per il carcinoma a cellule squamose dell'esofago
- Hetronifly (serplulimab) per il carcinoma polmonare non a piccole cellule non squamoso
- Hympavzi (marstacimab) per la profilassi in pazienti affetti da emofilia A o B con inibitori
- Hetlioz (tasimelteon) per la sindrome di Smith-Magenis
- Imcivree (setmelanotide) per l’obesità ipotalamica acquisita
- Lojuxta (lomitapide) per l'ipercolesterolemia familiare omozigote in pazienti pediatrici
- Mekinist (trametinib) Tafinlar (dabrafenib) per il melanoma BRAF+ negli adolescenti
- Mekinist (trametinib) Tafinlar (dabrafenib) per il carcinoma tiroideo differenziato BRAF+
- mResvia (vaccino a mRNA contro le infezioni da virus respiratorio sinciziale)
- per la profilassi a partire dai 18 anni
- Namuscla (mexiletina cloridrato) per la miotonia in bambini e adolescenti
- Retsevmo (selpercatinib) per tumori solidi avanzati RET-positivi nei pazienti pediatrici
- Sotyktu (deucravacitinib) per l’artrite psoriasica
Conclusione procedura di referral
- Tecovirimat SIGA (tecovirimat) per l’mpox (vaiolo delle scimmie)