In questo numero approfondiamo i principali elementi di interesse farmacologico (meccanismo d’azione, patologia, principali alternative terapeutiche disponibili, dati di efficacia e sicurezza) dei 7 nuovi farmaci e delle 13 estensioni delle indicazioni per cui il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA ha espresso un parere nella riunione di giugno, oltre che i dettagli di due procedure di referral.
In particolare, è stato approvato il primo trattamento per i sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett e un nuovo trattamento per il carcinoma della mammella triplo negativo.
Nuovi medicinali
- Aujemflu (vaccino antinfluenzale) per la prevenzione dell’influenza dai 50 anni di età
- Daybu (trofinetide) per i sintomi neurocomportamentali della sindrome di Rett
- Hopledo (levodopa/carbidopa) per la malattia di Parkinson con fluttuazioni motorie
- Onswik (insulina efsitora alfa) per il diabete mellito di tipo 2
- Tacquell (linfociti autologhi infiltranti il tumore derivati da melanoma) per il trattamento del melanoma
- Xervyteg (microbiota fecale allogenico) per la malattia acuta da trapianto contro l'ospite
- Yartemlea (narsoplimab) per la microangiopatia trombotica associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Estensioni delle indicazioni
- Datroway (datopotamab deruxtecan) per il trattamento il carcinoma mammario triplo negativo in prima linea
- Imvanex (vaccino antivaiolo e antivaiolo delle scimmie) per l’immunizzazione attiva a partire dai 2 anni
- Jaypirca (pirtobrutinib) per la leucemia linfocitica cronica negli adulti
- Leqvio (inclisiran) per gli adolescenti con ipercolesterolemia familiare eterozigote
- MenQuadfi (vaccino coniugato meningococcico di gruppo A, C, W e Y) per l’immunizzazione attiva a partire dalle 6 settimane di età
- Opzelura (ruxolitinib) per la dermatite atopica negli adulti
- Rezolsta (darunavir/cobicistat) per l'infezione da HIV-1 a partire dai 3 anni
- Rinvoq (upadacitinib) per l’alopecia areata
- Rinvoq (upadacitinib) per la vitiligine
- Stelara (ustekinumab) per la colite ulcerosa pediatrica
- Symtuza (darunavir/cobicistat/emtricitabina/tenofovir alafenamide) per l'infezione da HIV-1 a partire dai 6 anni
- Tecvayli (teclistamab) per il mieloma multiplo refrattario o recidivato dopo una precedente terapia
Modifiche dell'autorizzazione all'immissione in commercio
- Ixchiq (vaccino vivo attenuato contro la chikungunya) per i soggetti ad alto rischio di infezione da chikungunya
Procedure di referral
- Rifadin (rifampicin) sospensione orale e sciroppo per la tubercolosi e altre infezioni
- Tavneos (avacopan) per la granulomatosi con poliangioite e la poliangioite microscopica