In questo numero approfondiamo i principali elementi di interesse farmacologico (meccanismo d’azione, patologia, principali alternative terapeutiche disponibili, dati di efficacia e sicurezza) dei 6 nuovi farmaci e delle 5 estensioni delle indicazioni per cui il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA ha espresso parere nella riunione di novembre.
In particolare, è stata approvata la prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich e il primo trattamento per ritardare l'insorgenza del diabete di tipo 1.
Nuovi medicinali
- Dawnzera (donidalorsen) per la profilassi degli attacchi di angioedema ereditario
- GalenVita (germanio cloruro/gallio cloruro) per la radiomarcatura di radiofarmaci
- Inluriyo (imlunestrant) per carcinoma mammario con mutazione di ESR1
- Teizeild (teplizumab) per il diabete di tipo 1
- VacPertagen (vaccino antipertosse ricombinante) per la profilassi della pertosse
- Waskyra (etuvetidigene autotemcel) per la sindrome di Wiskott-Aldrich
Estensioni delle indicazioni
- Hetlioz (tasimelteon) per la sindrome di Smith-Magenis
- Koselugo (selumetinib) per bambini tra 1 e meno di 7 anni e per i pazienti più anziani con difficoltà di deglutizione
- Minjuvi (tafasitamab) per il linfoma follicolare recidivante o refrattario
- Veyvondi (vonicog alfa) per bambini e adolescenti con malattia di von Willebrand
- Xerava (eravaciclina) per adolescenti con infezioni intra-addominali complicate