Il convegno, organizzato dai Gruppi di Lavoro Malattie Rare e Farmaci Orfani (SIF4RARE) e  Farmacologia Pediatrica, avrà come principali tematiche:

Farmacologia delle malattie rare e dei disordini metabolici pediatrici

• Dismetabolismi in pediatria
• Malattie rare pediatriche
• Ricerca pre-clinica e clinica per patologie pediatriche rare e non
• Riposizionamento di farmaci in pediatria e nelle malattie rare
• Usi off-label in pediatria e nelle malattie rare

Innovazione nello sviluppo dei farmaci pediatrici

• Approcci agnostici nello sviluppo di farmaci pediatrici e farmaci orfani
• Validazioni di formulazioni pediatriche e drug delivery age-appropriate
• Farmacovigilanza e real world evidence in malattie pediatriche, rare e non
• Aspetti regolatori e traslazionali nello sviluppo di farmaci pediatrici

Modelli sperimentali, tecnologie avanzate e intelligenza artificiale

• Nuovi modelli sperimentali in patologie pediatriche rare e non
• Modelli cellulari e organoidi
• Validazione di modelli in silico di efficacia e sicurezza dei farmaci in pediatria
• Approcci di intelligenza artificiale e machine learning in farmacologia pediatrica

Medicina personalizzata e farmacologia di precisione

• Biomarcatori di efficacia e sicurezza
• Farmacogenetica e farmacogenomica
• Epigenetica e risposta farmacologica

I contributi dovranno essere inviati al seguente indirizzo email: monosifbari2026@gmail.com entro il 12 dicembre 2025.