Eteplirsen, Golodirsen, Viltolarsen

Tre ASO disegnati per saltare l’esone 51 (eteplirsen) o 53 (golodirsen, viltolarsen) determinando un aumento di distrofina muscolare con risultati clinici incoraggianti in piccole coorti di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, ricevendo così l’approvazione condizionata dall’FDA. Attualmente sono in corso studi clinici confermativi sull’efficacia di queste terapie.