Nonostante i numerosi progressi della ricerca, la distrofia muscolare di Duchenne, rappresenta ancora una malattia grave per cui esistono pochi farmaci efficaci. Un trattamento innovativo che agisce sul danno muscolar...
L’amiloidosi da transtiretina è una malattia rara che coinvolge, se non riconosciuta e trattata precocemente, il cuore e il sistema nervoso con danni irreversibili, disabilità grave e riduzione della sopravvivenza. Ve...
La trombocitopenia immune (o piastrinopenia immune) è una malattia rara che va da forme asintomatiche a possibili eventi fatali. Nonostante la causa sia sconosciuta, sono disponibili diversi trattamenti. Vediamo insie...