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Malattie rare e farmaci orfani

Filsuvez®: un farmaco vegetale per la “sindrome dei bambini farfalla”
10 ottobre 2024
Filsuvez®: un farmaco vegetale per la “sindrome dei bambini farfalla”

Li chiamano “bambini farfalla” perché l’epidermolisi bollosa rende la loro esistenza fragile come quella di una farfalla. Ma una nuova speranza arriva dalle piante e si chiama Filsuvez®! Scopriamo insieme di cosa si t...

Emofilia: dai trattamenti tradizionali alle nuove frontiere della terapia
1 agosto 2024
Emofilia: dai trattamenti tradizionali alle nuove frontiere della terapia

Come sta cambiando la terapia dell’emofilia: dalla terapia sostitutiva tradizionale alle nuove terapie a base di anticorpi monoclonali, RNA e geni.

Fibrosi cistica: tra gestione dei sintomi e farmaci di precisione
27 giugno 2024
Fibrosi cistica: tra gestione dei sintomi e farmaci di precisione

La fibrosi cistica è una malattia genetica ereditaria che interessa i polmoni, il pancreas e altri organi. Oltre che per il controllo dei sintomi, ci sono terapie di precisione che intervengono sul difetto di base del...

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28 febbraio 2022

Malattie rare: farmaci orfani e nuove terapie

Sono malattie rare quelle malattie di cui soffrono 5 persone su 10 mila. Eppure, nel mondo sono tantissimi i pazienti e pochi i farmaci disponibili. Spesso si uti...

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21 ottobre 2021

Più che una speranza, oggi è una certezza la possibilità di ridurre la gravità dell’atrofia muscolare spinale

L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia genetica rara caratterizzata dalla perdita progressiva delle cellule che garantiscono il movimento. La forma più ...

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6 marzo 2021

Malattie rare e farmaci orfani: cosa c’è da sapere

Le malattie rare sono migliaia e di conseguenza i soggetti con malattie rare sono più di quanto si possa pensare. Per queste patologie esistono talvolta delle cur...

cosa-sappiamo-delle-malattie-rare-e-delle-problematiche-sulla-loro-terapia

3 marzo 2021

Cosa sappiamo delle malattie rare e delle problematiche sulla loro terapia?

Si sente spesso dire che le malattie rare sono malattie dimenticate dalla ricerca e soprattutto dalle aziende farmaceutiche perché non sono redditizie e che quest...

terapia-delle-malattie-rare-dalla-cura-del-singolo-alla-salute-universale

2 marzo 2021

Terapia delle malattie rare: dalla cura del singolo alla salute universale

Le malattie rare riguardano un piccolo numero di pazienti e possono essere anche devastanti. Si tratta di malattie di cui si conosce poco, spesso senza terapia a ...

anemia-mediterranea-o-talassemia-c-e-qualcosa-per-evitare-le-trasfusioni

11 febbraio 2021

Anemia Mediterranea o talassemia: c’è qualcosa per evitare le trasfusioni?

La talassemia è una malattia del sangue molto diffusa nel bacino del Mediterraneo (da qui il termine di ‘anemia mediterranea’), inclusa l’Italia, che può avere co...

sindrome-dell-x-fragile-malattia-genetica-dai-risvolti-neurologici-talvolta-invalidanti

31 dicembre 2020

Sindrome dell’X fragile: malattia genetica dai risvolti neurologici talvolta invalidanti

La sindrome dell’X fragile è una malattia genetica rara associata a deficit cognitivo e comportamentale. Ad oggi non esistono farmaci per risolvere la patologia e...

ipercolesterolemia-familiare-cos-e-e-come-trattarla

22 ottobre 2020

Ipercolesterolemia familiare. Cos’è e come trattarla

Una malattia genetica rara che provoca gravi conseguenze per la salute (ad esempio infarto e ictus) che richiede appropriate misure di contenimento con opportuni ...

la-malattia-di-kawasaki-nei-bambini-e-la-possibile-relazione-con-covid-19

23 settembre 2020

La Malattia di Kawasaki nei bambini e la possibile relazione con COVID-19

La frequenza della malattia di Kawasaki nella forma più o meno tipica è aumentata notevolmente negli ultimi mesi, in concomitanza con la COVID-19. Oggi, dati scie...

l-amiloidosi-cioe-l-incapacita-di-far-maturare-correttamente-le-proteine

17 settembre 2020

L’amiloidosi, cioè l’incapacità di far maturare correttamente le proteine

L’amiloidosi è una malattia complessa con diverse sfumature che condividono la pericolosità per la sopravvivenza. Fino a non molto tempo fa era caratterizzata dal...

la-malattia-di-behcet-una-malattia-rara-per-la-quale-non-ci-sono-terapie-specifiche

2 luglio 2020

La malattia di Behçet: una malattia rara per la quale non ci sono terapie specifiche

La malattia di Behçet (BD), dal nome dal medico turco che la descrisse nel 1937, è classificata come vasculite, cioè caratterizzata da infiammazione dei vasi sang...

pericolosita-covid-19-nei-malati-rari-quali-farmaci-assumere-con-prudenza

14 aprile 2020

Pericolosità COVID-19 nei malati rari. Quali farmaci assumere con prudenza?

I malati rari sono più vulnerabili. Quali sono le strategie farmacologiche da mantenere o da usare con cautela nelle malattie rare non oncologiche?

perche-ci-sono-pochi-farmaci-per-le-malattie-rare

20 marzo 2020

Perché ci sono pochi farmaci per le malattie rare?

I motivi e i problemi della scarsità di farmaci per i malati rari: quali misure e quali politiche in atto a favore dello sviluppo dei "farmaci orfani".