La fibrosi cistica è una malattia genetica ereditaria che interessa i polmoni, il pancreas e altri organi. Oltre che per il controllo dei sintomi, ci sono terapie di precisione che intervengono sul difetto di base del...
La ricerca di una terapia efficace per la distrofia muscolare di Duchenne rappresenta una difficile sfida ancora aperta. Recentemente, l’utilizzo di terapie avanzate ha permesso di ottenere risultati importanti restit...
In passato veniva considerata “terapia del futuro”, oggi la terapia genica rappresenta una realtà terapeutica che ha permesso di dare nuove opportunità di cura e, soprattutto, di salvare la vita a molti pazienti. Oltr...