La ricerca di una terapia efficace per la distrofia muscolare di Duchenne rappresenta una difficile sfida ancora aperta. Recentemente, l’utilizzo di terapie avanzate ha permesso di ottenere risultati importanti restit...
In passato veniva considerata “terapia del futuro”, oggi la terapia genica rappresenta una realtà terapeutica che ha permesso di dare nuove opportunità di cura e, soprattutto, di salvare la vita a molti pazienti. Oltr...
Si sente sempre più parlare di tecnologie innovative che promettono di intervenire sulle alterazioni geniche, correggendole o bloccandone lo sviluppo. Tra queste c’è la terapia con oligonucleotidi antisenso. Ma cosa s...