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Malattie rare e farmaci orfani

Terapia genica: curare le malattie con i geni sani per sostituire quelli malati
6 October 2022
Terapia genica: curare le malattie con i geni sani per sostituire quelli malati

In passato veniva considerata “terapia del futuro”, oggi la terapia genica rappresenta una realtà terapeutica che ha permesso di dare nuove opportunità di cura e, soprattutto, di salvare la vita a molti pazienti. Oltr...

Oligonucleotidi antisenso: la nuova frontiera dei farmaci per le malattie genetiche
12 May 2022
Oligonucleotidi antisenso: la nuova frontiera dei farmaci per le malattie genetiche

Si sente sempre più parlare di tecnologie innovative che promettono di intervenire sulle alterazioni geniche, correggendole o bloccandone lo sviluppo. Tra queste c’è la terapia con oligonucleotidi antisenso. Ma cosa s...

L’importanza di chiamarsi "Farmacologia di Genere"
2 March 2022
L’importanza di chiamarsi "Farmacologia di Genere"

Da qualche tempo gli esperti sanno che la risposta ai farmaci di ciascuno di noi dipende da tanti fattori, molte volte trascurati, incluso il sesso e il genere. La professoressa Luigia Trabace, una esperta in materia,...

cosa-sappiamo-delle-malattie-rare-e-delle-problematiche-sulla-loro-terapia

3 March 2021

Cosa sappiamo delle malattie rare e delle problematiche sulla loro terapia?

Si sente spesso dire che le malattie rare sono malattie dimenticate dalla ricerca e soprattutto dalle aziende farmaceutiche perché non sono redditizie e che quest...

terapia-delle-malattie-rare-dalla-cura-del-singolo-alla-salute-universale

2 March 2021

Terapia delle malattie rare: dalla cura del singolo alla salute universale

Le malattie rare riguardano un piccolo numero di pazienti e possono essere anche devastanti. Si tratta di malattie di cui si conosce poco, spesso senza terapia a ...

anemia-mediterranea-o-talassemia-c-e-qualcosa-per-evitare-le-trasfusioni

11 February 2021

Anemia Mediterranea o talassemia: c’è qualcosa per evitare le trasfusioni?

La talassemia è una malattia del sangue molto diffusa nel bacino del Mediterraneo (da qui il termine di ‘anemia mediterranea’), inclusa l’Italia, che può avere co...

sindrome-dell-x-fragile-malattia-genetica-dai-risvolti-neurologici-talvolta-invalidanti

31 December 2020

Sindrome dell’X fragile: malattia genetica dai risvolti neurologici talvolta invalidanti

La sindrome dell’X fragile è una malattia genetica rara associata a deficit cognitivo e comportamentale. Ad oggi non esistono farmaci per risolvere la patologia e...

ipercolesterolemia-familiare-cos-e-e-come-trattarla

22 October 2020

Ipercolesterolemia familiare. Cos’è e come trattarla

Una malattia genetica rara che provoca gravi conseguenze per la salute (ad esempio infarto e ictus) che richiede appropriate misure di contenimento con opportuni ...

la-malattia-di-kawasaki-nei-bambini-e-la-possibile-relazione-con-covid-19

23 September 2020

La Malattia di Kawasaki nei bambini e la possibile relazione con COVID-19

La frequenza della malattia di Kawasaki nella forma più o meno tipica è aumentata notevolmente negli ultimi mesi, in concomitanza con la COVID-19. Oggi, dati scie...

l-amiloidosi-cioe-l-incapacita-di-far-maturare-correttamente-le-proteine

17 September 2020

L’amiloidosi, cioè l’incapacità di far maturare correttamente le proteine

L’amiloidosi è una malattia complessa con diverse sfumature che condividono la pericolosità per la sopravvivenza. Fino a non molto tempo fa era caratterizzata dal...

la-malattia-di-behcet-una-malattia-rara-per-la-quale-non-ci-sono-terapie-specifiche

2 July 2020

La malattia di Behçet: una malattia rara per la quale non ci sono terapie specifiche

La malattia di Behçet (BD), dal nome dal medico turco che la descrisse nel 1937, è classificata come vasculite, cioè caratterizzata da infiammazione dei vasi sang...

pericolosita-covid-19-nei-malati-rari-quali-farmaci-assumere-con-prudenza

14 April 2020

Pericolosità COVID-19 nei malati rari. Quali farmaci assumere con prudenza?

I malati rari sono più vulnerabili. Quali sono le strategie farmacologiche da mantenere o da usare con cautela nelle malattie rare non oncologiche?

perche-ci-sono-pochi-farmaci-per-le-malattie-rare

20 March 2020

Perché ci sono pochi farmaci per le malattie rare?

I motivi e i problemi della scarsità di farmaci per i malati rari: quali misure e quali politiche in atto a favore dello sviluppo dei "farmaci orfani".