Malattie rare: farmaci orfani e nuove terapie

Sono malattie rare quelle malattie di cui soffrono 5 persone su 10 mila. Eppure, nel mondo sono tantissimi i pazienti e pochi i farmaci disponibili. Spesso si utilizzano "farmaci orfani", cioè farmaci studiati per altre patologie ma che possono essere efficaci anche su queste malattie. Oggi, la ricerca promette farmaci innovativi grazie all'uso delle ATMP "Advanced Therapy Medicinal Products", ovvero terapie di ultima generazione studiate per cambiare la storia naturale della malattia.