vai a SIF Argomenti
Dipendenze patologiche Farmacologia oncologica Infiammazione e Dolore Interazioni farmacologiche Malattie a base immunitaria Malattie cardiocircolatorie e metaboliche Malattie del sistema nervoso Malattie infettive e vaccini Malattie rare e farmaci orfani Obesità, Sindrome metabolica e Disordini alimentari Patologie gastrointestinali Pediatria e invecchiamento Farmaci e gravidanza Patologie oculari Farmaci di origine naturale Come funzionano i farmaci Malattie del sistema respiratorio Aspetti generali della farmacologia Patologie renali, urogenitali e sessuali Covid-19 TUTTI GLI ARTICOLI
Video Interviste Autori Pillole di Salute Farmaci Live Chi siamo Cerca
sif-magazine-logo
Argomenti
Video Interviste Autori Pillole di Salute Farmaci Live Chi siamo
Argomenti
Cerca in SIF Magazine

Malattie rare e farmaci orfani

Malattie rare e farmaci orfani: cosa c’è da sapere

di Redazione Sif Magazine

6 marzo 2021

Malattie rare e farmaci orfani: cosa c’è da sapere
autore

Redazione Sif Magazine

leggi gli articoli
Articoli correlati
Terapia ormonale sostitutiva: un importante alleato anche per l’uomo
di Gloria Ravegnini
Le malattie rare sono migliaia e di conseguenza i soggetti con malattie rare sono più di quanto si possa pensare. Per queste patologie esistono talvolta delle cure, i farmaci cosiddetti orfani che possono anche essere di natura biotecnologica e per i quali esistono specifiche linee guida per l’approvazione da parte delle agenzie regolatorie.

 

Il video è tratto da contenuti disponibili su Sif Magazine.

Per approfondire:

Cosa sappiamo delle malattie rare e delle problematiche sulla loro terapia?

placeholder-magazine-author

Redazione Sif Magazine

leggi gli articoli
Ti è piaciuto l'articolo?
Condividi

Potrebbero interessarti

la-piantaggine-un-erba-comune-per-il-sollievo-delle-mucose-irritate

5 febbraio 2026

Infiammazione e Dolore | Farmaci di origine naturale | Malattie del sistema respiratorio

La piantaggine: un’erba comune per il sollievo delle mucose irritate

Spesso considerata una semplice erba infestante, capace di crescere anche in condizioni ambientali difficili, la piantaggine è in realtà una pianta medicinale con...

Antonella Di Sotto
terapia-genica-per-l-emofilia-b-una-nuova-frontiera-verso-la-cura-definitiva

29 gennaio 2026

Malattie rare e farmaci orfani

Terapia genica per l'emofilia B: una nuova frontiera verso la cura definitiva

La terapia genica sta rivoluzionando il trattamento di numerose malattie rare. Per i pazienti con emofilia B sono oggi disponibili terapie geniche che possono rap...

Ilaria Saltarella
perche-alcuni-farmaci-diventano-difficili-da-trovare

15 febbraio 2024

Perché alcuni farmaci diventano difficili da trovare?

Il fenomeno della carenza di farmaci è un problema e una sfida per i sistemi sanitari di tutto il mondo con un impatto significativo sui pazienti. Questo articolo...

Arianna Pani
come-si-cura-il-dolore-alla-scoperta-di-morfina-cannabis-e-monoclonali

12 febbraio 2021

Malattie del sistema nervoso

Come si cura il dolore? Alla scoperta di morfina, Cannabis e monoclonali

Il dolore cronico è una patologia che ha molte sfaccettature e per la quale le terapie farmacologiche sono in costante evoluzione. Riguarda milioni di pazienti co...

Gianni Sava

Dallo stesso autore

vaccini-e-covid-19-quali-risposte-abbiamo-per-le-domande-piu-gettonate-del-momento

28 agosto 2021

Covid-19

Vaccini e COVID-19: quali risposte abbiamo per le domande più gettonate del momento?

Tra nuove varianti e boom di contagi una parte della popolazione è ancora scettica sui benefici della vaccinazione, ma grazie alle evidenze scientifiche possiamo ...

Redazione Sif Magazine
antibiotici-come-e-quando-usarli

17 gennaio 2022

Interazioni farmacologiche | Come funzionano i farmaci

Antibiotici: come e quando usarli

Gli antibiotici sono farmaci molto utilizzati e molto prescritti, forse anche troppo. Infatti dovrebbero essere utilizzati solo in corso di infezioni batteriche e...

Redazione Sif Magazine
anticorpi-monoclonali-per-la-covid-19-stato-dell-arte-e-prospettive

23 gennaio 2021

Malattie infettive e vaccini | Covid-19

Anticorpi monoclonali per la CoViD-19. Stato dell’arte e prospettive

L’improvvisa comparsa del coronavirus SARS-CoV-2, responsabile della CoViD-19, ha trovato la comunità scientifica spiazzata per l’assenza di qualsivoglia terapia ...

Redazione Sif Magazine
in-cosa-differiscono-i-farmaci-pediatrici-da-quelli-per-gli-adulti

21 febbraio 2021

Pediatria e invecchiamento | Come funzionano i farmaci

In cosa differiscono i farmaci pediatrici da quelli per gli adulti?

I farmaci che si utilizzano per l’età pediatrica devono essere sottoposti ad una adeguata sperimentazione e devono essere formulati in maniera specifica per ottim...

Redazione Sif Magazine