vai a SIF Articoli Farmacovigilanza Fitovigilanza Pillole di Salute Farmaci Live Autori Chi siamo Cerca
sif-magazine-logo
Articoli Farmacovigilanza Fitovigilanza Pillole di Salute Farmaci Live Autori Chi siamo
Cerca
Cerca in SIF Magazine

Malattie rare e farmaci orfani: cosa c’è da sapere

6 marzo 2021

Malattie rare e farmaci orfani: cosa c’è  da sapere
Le malattie rare sono migliaia e di conseguenza i soggetti con malattie rare sono più di quanto si possa pensare. Per queste patologie esistono talvolta delle cure, i farmaci cosiddetti orfani che possono anche essere di natura biotecnologica e per i quali esistono specifiche linee guida per l’approvazione da parte delle agenzie regolatorie.

 

Il video è tratto da contenuti disponibili su Sif Magazine.

Per approfondire:

Cosa sappiamo delle malattie rare e delle problematiche sulla loro terapia?

Ti è piaciuto l'articolo?
Condividi

Potrebbero interessarti

amiloidosi-da-transtiretina-sintomi-diagnosi-e-nuovi-trattamenti-disponibili

22 aprile 2026

Amiloidosi da transtiretina: sintomi, diagnosi e nuovi trattamenti disponibili

L’amiloidosi da transtiretina è una malattia rara che coinvolge, se non riconosciuta e trattata precocemente, il cuore e il sistema nervoso con danni irreversibil...

smettere-di-fumare-la-citisina-tra-evidenze-scientifiche-e-nuove-opportunita-terapeutiche

16 aprile 2026

Smettere di fumare: la citisina tra evidenze scientifiche e nuove opportunità terapeutiche

La cessazione del fumo resta una priorità di salute pubblica. Tra le strategie disponibili, la citisina sta emergendo come un’opzione efficace, accessibile e rece...

dal-litio-ai-farmaci-per-l-epilessia-quello-che-c-e-da-sapere-sulla-terapia-del-disturbo-bipolare

19 gennaio 2023

Dal litio ai farmaci per l’epilessia: quello che c’è da sapere sulla terapia del disturbo bipolare

I soggetti affetti dal disturbo bipolare alternano momenti di eccessivo benessere a fasi di profonda depressione. Le oscillazioni dell’umore possono interferire c...

ticlopidina-clopidogrel-prasugrel-e-ticagrelor-potenti-strumenti-per-prevenire-le-malattie-cardiovascolari

20 luglio 2023

Ticlopidina, clopidogrel, prasugrel e ticagrelor: potenti strumenti per prevenire le malattie cardiovascolari

Sono dei farmaci che impediscono l’aggregazione delle piastrine nel sangue, evitando la formazione di coaguli e trombi. Vengono utilizzati nella prevenzione di pa...

Dallo stesso autore

quante-dosi-di-vaccino-servono-e-quando-bisogna-riceverle-perche-siano-efficaci

20 febbraio 2021

Quante dosi di vaccino servono e quando bisogna riceverle perché siano efficaci?

Dei 3 vaccini attualmente disponibili, quelli di Pfizer e Moderna sono a base di RNA e quello AstraZeneca a base di adenovirus, ma hanno tempi di somministrazione...

efficacia-e-sicurezza-dei-vaccini-per-il-sars-cov-2

23 gennaio 2021

Efficacia e sicurezza dei vaccini per il SARS-CoV-2

Sono arrivate le prime dosi dei vaccini che per primi hanno avuto l’autorizzazione all’uso da parte delle agenzie regolatorie (FDA e EMA): sono due vaccini a RNA,...

parkinson-e-alzheimer-ci-sono-farmaci-efficaci-disponibili

27 febbraio 2021

Parkinson e Alzheimer, ci sono farmaci efficaci disponibili?

Il morbo di Parkinson e la Malattia di Alzheimer sono dei killer silenziosi e purtroppo nei casi più gravi i farmaci possono solo rallentare la comparsa dei sinto...

in-cosa-differiscono-i-farmaci-pediatrici-da-quelli-per-gli-adulti

21 febbraio 2021

In cosa differiscono i farmaci pediatrici da quelli per gli adulti?

I farmaci che si utilizzano per l’età pediatrica devono essere sottoposti ad una adeguata sperimentazione e devono essere formulati in maniera specifica per ottim...