Malattie rare e farmaci orfani: cosa c’è da sapere

Le malattie rare sono migliaia e di conseguenza i soggetti con malattie rare sono più di quanto si possa pensare. Per queste patologie esistono talvolta delle cure, i farmaci cosiddetti orfani che possono anche essere di natura biotecnologica e per i quali esistono specifiche linee guida per l’approvazione da parte delle agenzie regolatorie.