Cos’è il plasma?
Il plasma è la parte liquida del sangue umano in cui sono sospese le cellule ematiche come i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine. È composto da acqua per l’89%, e contiene sali minerali (2%), lipidi (3%) e proteine (6%). Nel plasma ci sono fino a 4000 proteine diverse, ciascuna con una funzione specifica. La mancanza o la carenza di una proteina plasmatica può essere pericolosa per la vita.
Tutto il plasma viene lavorato?
Di norma, il plasma viene lavorato attraverso un processo di frazionamento, per ottenere le proteine di maggior interesse terapeutico come, per esempio, le immunoglobuline e l’albumina, mentre la parte rimanente costituisce uno scarto industriale. Recentemente, anche questa parte è stata recuperate per lo sviluppo di nuovi farmaci innovativi.
I prodotti plasmaderivati sono sicuri?
Le proteine vengono purificate e sottoposte a rigorosi trattamenti per inattivare o eliminare virus, garantendo prodotti sicuri ed efficaci. La preparazione di un prodotto terapeutico come le proteine plasma derivate (PDMP) richiede spesso dai sette ai dodici mesi tra la donazione di plasma (o del sangue) e il rilascio del prodotto finale.
Quali sono gli impieghi terapeutici per le PDMP?
I trattamenti terapeutici con PDMP possono essere suddivisi in quattro categorie: terapie di sostituzione, terapie immunomodulanti, terapie dirette alle funzioni antagoniste delle proteine plasmatiche e terapie antinfiammatorie. Alcune proteine plasmatiche sono in fase di studio anche per la somministrazione di farmaci, ad esempio come carrier di un farmaco chemioterapico nei trattamenti oncologici.
Cos’è la terapia di sostituzione?
ÈÈ la somministrazione di un PDMP a pazienti con deficit di proteine plasmatiche, di origine primara (congenita) o secondara (acquisita), nei quali la concentrazione plasmatica della proteina in questione è assente o presente in livelli troppo bassi. Esempi sono l'emofilia A (congenita, che si presenta prevalentemente nei pazienti di sesso maschile, e acquisita da deficit del fattore VIII) e l'emofilia B (deficit congenito del fattore IX). Un altro esempio è quello della proteina C, la cui somministrazione è indicata come terapia sostitutiva per la prevenzione e il trattamento della trombosi venosa e della porpora fulminante.
E le terapie immunomodulanti?
Le immunoglobuline endovena ad alto dosaggio sono indicate per la trombocitopenia idiopatica, la sindrome di Guillain-Barré, la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica e la malattia di Kawasaki. Altre sono indicate anche per la neuropatia motoria multifocale, la dermatomiosite, l'uveite autoimmune e la miastenia grave. Immunoglobuline polivalenti sono, infine, utili per il trattamento di malattie autoimmuni come l'encefalite limbica autoimmune, la sindrome della persona rigida, l'anemia emolitica autoimmune, il trapianto di midollo osseo, l'aplasia associata al parvovirus B19, la necrolisi epidermica tossica, la sindrome di Stevens-Johnson e la malattia bollosa autoimmune.
In cosa consistono le terapie dirette alle funzioni antagoniste delle proteine plasmatiche?
Prevedono l’uso del complesso protrombinico concentrato, che può contenere i fattori II, VII, IX e X (complesso 4F), oppure essere privo del fattore VII. È indicato per l'inversione del trattamento con antagonisti della vitamina K. Il complesso serve per il controllo degli episodi emorragici spontanei e durante interventi chirurgici nei pazienti affetti da emofilia A con presenza di inibitori sviluppati dai pazienti contro il fattore VIII esogeno. Questa funzione è molto importante dato che la formazione di inibitori è attualmente il principale effetto avverso del trattamento dell'emofilia.
E le terapie antiinfiammatorie?
Le proprietà antinfiammatorie delle immunoglobuline endovena ad alto dosaggio, in particolare per quanto riguarda il loro ruolo nell'immunità innata, stanno diventando sempre più evidenti. È stato osservato un beneficio in termini di sopravvivenza nei pazienti con sepsi sottoposti a terapia con immunoglobuline policlonali rispetto a quelli trattati con placebo o nessun intervento.
Cosa possiamo concludere sulle terapie con plasmaderivati?
La necessità di questi prodotti continuerà a crescere e la domanda di plasma aumenterà di pari passo. Attualmente diversi nuovi plasmaderivati sono in fase di sviluppo e di sperimentazione clinica. Infine, la ceruloplasmina, una proteina che trasporta il ferro, abbondante nel plasma ed espressa anche in cellule del sistena nervoso centrale (chiamate glia), potrebbe essere indicata per deficit congeniti, morbo di Wilson, morbo di Parkinson, ictus acuto e morbo di Menke.
