La ciclofosfamide è un farmaco antitumorale con effetto citostatico (blocca l'accrescimento e la divisione delle cellule, in particolare di quelle tumorali). È utilizzata per la leucemia, il morbo di Hodgkin, i linfomi non Hodgkin, il mieloma multiplo, il neuroblastoma, il tumore della mammella, dell'ovaio, del polmone, il rabdomiosarcoma ed i sarcomi. Inoltre, grazie alla sua proprietà immunosoppressiva, la ciclofosfamide può essere utilizzata per il trattamento di patologie autoimmuni, e ad alte dosi prima del trapianto di cellule staminali emopoietiche (quelle da cui hanno origine tutte le cellule del sangue e del sistema immunitario).
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