Nuovo farmaco oggi disponibile anche in Italia (nome commerciale Onpattro), per il trattamento dei pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (amiloidosi hATTR) con polineuropatia.
Si tratta del primo agente terapeutico sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals sulla base della tecnologia dell’RNA interference (RNAi). Patisiran è una molecola di acido ribonucleico interferente a doppio filamento (RNAi) che si lega al messaggero RNA (mRNA) di TTR per bloccarne la produzione prima che si formi nel fegato. Usato per l’amiloidosi sia causata da TTR mutata che da TTR normale.
Questo processo elimina i depositi di amiloide negli organi ripristinandone la funzione. Viene somministrato per via endovenosa ogni 21 giorni, ma il principale problema di sicurezza è correlato a reazioni collaterali che si verificano in seguito all'infusione di dosi da lievi a moderate. Lo studio APOLLO è di recente pubblicazione, studio di fase 3 randomizzato, controllato con placebo, che ha incluso 225 pazienti affetti da amiloidosi hATTR con polineuropatia, ed è stato disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco.