È la fase che precede la sperimentazione clinica vera e propria e ha lo scopo di determinare il comportamento, l’attività e la tossicità di un candidato farmaco in sistemi in vitro e in modelli animali in vivo. Negli studi preclinici si verifica se la molecola identificata possiede le proprietà terapeutiche che le sono state attribuite, se ne valuta la tossicità in modelli ben prestabiliti ed eventualmente la si modifica chimicamente per aumentarne l’efficacia.