È un derivato del benzoxazolo privo di attività antinfiammatoria. Si lega al tetramero della transtiretina (TTR) sullo stesso sito su cui si lega il diflunisal. Agisce stabilizzando la proteina transtiretina prevenendo la dissociazione del tetramero. In un studio di fase III controllato con placebo 441 pazienti hanno ricevuto 80 mg di tafamidis, 20 mg di tafamidis o placebo per 30 mesi.
La mortalità era significativamente inferiore nei pazienti che avevano ricevuto tafamidis a entrambi i livelli di dose. Il profilo di tossicità era gestibile e non differiva dal placebo. Tafamidis ha recentemente ottenuto la licenza negli Stati Uniti e in Giappone per l'amiloidosi ATTR cardiaca.