Accesso, al di fuori di una sperimentazione clinica, a medicinali ancora in studio, in pazienti affetti da malattie gravi o rare o che causano pericolo di vita, in caso di mancanza di alternative terapeutiche. L’uso deve essere autorizzato dal comitato etico competente e il farmaco viene fornito gratuitamente dall’azienda farmaceutica produttrice.