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Fase 2

Giuseppe Nocentini

Quando un farmaco viene sperimentato con successo sugli animali e si decide di verificare se è efficace sull’essere umano, si effettuano i cosiddetti studi clinici che si dividono in 3 fasi: fase 1, fase 2 e fase 3 (leggi anche AIFA, "Come nasce un farmaco").

Negli studi di fase 1 si valuta su volontari sani qual è la massima dose di farmaco tollerata dall’essere umano. Negli studi di fase 2, fatta su pazienti, si valutano due cose: 1) qual è la dose del farmaco più efficacie; 2) qual è il rapporto beneficio/rischio del nuovo farmaco rispetto ad un farmaco già in uso clinico per questa patologia. Il limite degli studi di fase 2 è che vengono effettuati su un numero relativamente piccolo di pazienti (o soggetti sani, se il farmaco è preventivo).

Negli studi di fase 3 viene valutato il rapporto beneficio/rischio di un farmaco su un gran numero di pazienti (o soggetti sani, se il farmaco è preventivo). Il numero è variabile, ma comunque non inferiore a 5000 pazienti (per i farmaci curativi). Inoltre, nella fase 3 la dose del farmaco valutata è una sola.

Vediamo in maggiore dettaglio, in cosa consistono gli studi di fase 2.

Negli studi di fase 1 lo sperimentatore si è fatto un’idea di quale sia il range di dosi accettabili nell’uomo, ma non sa precisamente qual è la dose migliore e in molti casi, non sa neanche se il farmaco è efficace sull’essere umano.

Quindi si arruolano i pazienti affetti dalla patologia che il farmaco dovrebbe curare e si dividono in gruppi. Ciascun gruppo verrà trattato con una dose diversa del farmaco o con una sostanza senza alcune proprietà farmacologiche denominata placebo (nel caso in cui questo sia possibile dal punto di vista etico). Si dà questa evenienza quando non esiste un farmaco già in uso per trattare/prevenire la patologia (come, ad esempio, nel caso del vaccino anti-SARS-CoV-2). Nel caso in cui esistano già farmaci per quella malattia, allora un gruppo di pazienti viene trattato con un farmaco già noto per essere efficace. Ovviamente, nel caso della sperimentazione di un vaccino, i soggetti arruolati non sono pazienti. In tutti i casi, il soggetto/paziente arruolato non sa a quale gruppo appartiene (singolo cieco) e, in molti casi, chi somministra il farmaco o verifica le condizioni di salute del paziente (infermieri e medici) non sanno cosa somministrano ad un dato paziente (doppio cieco).

Alla fine della sperimentazione che, di solito, dura due anni si analizzano i dati e quindi si capisce quali sono stati gli effetti benefici e gli effetti avversi delle diverse dosi di farmaco in sperimentazione e si paragonano con gli effetti del placebo o del farmaco già noto. Nel caso di farmaci preventivi, la procedura standard è di verificare col passare del tempo se esistono differenze nel contrarre la malattia tra i due gruppi. Inoltre, può anche essere valutata la gravità della malattia eventualmente contratta.

Al termine della fase 2 posso succedere due cose:

-       La sperimentazione del farmaco viene sospesa perché il farmaco non fa quello che ci aspettava o dà effetti avversi sproporzionati rispetto ai benefici

La sperimentazione del farmaco procede attraverso la fase 3 (link) utilizzando la dose migliore accertata tramite la fase 2. Nella fase 3 viene arruolato un numero molto più grande di pazienti rispetto a quello arruolato nella fase 2, in modo da poter indagare molto meglio efficacia e sicurezza del farmaco.