Daraxonrasib nel tumore del pancreas metastatico

Cos’è daraxonrasib?

Daraxonrasib è un farmaco a somministrazione orale che agisce su RAS, una proteina coinvolta nella crescita, proliferazione e sopravvivenza delle cellule. Il farmaco ostacola l’attività di RAS, inibendo la proliferazione e la sopravvivenza delle cellule del tumore. Nell’aprile 2026, il farmaco ha ricevuto in Europa la designazione di farmaco orfano per il carcinoma del pancreas, una malattia aggressiva e da sempre difficile da trattare.

Perché il carcinoma del pancreas è così difficile da curare?

Il carcinoma pancreatico è spesso diagnosticato solo in fase avanzata e le cellule tumorali possono sviluppare resistenza ai trattamenti. Se il tumore è localizzato, l’intervento chirurgico rappresenta la principale possibilità di cura. Nei pazienti inoperabili e metastatici, il trattamento si basa soprattutto sulla chemioterapia, che tuttavia non garantisce risposte efficaci.

Quali risultati ha ottenuto daraxonrasib negli studi clinici?

La raccomandazione di EMA si basa su uno studio clinico internazionale di fase III che ha coinvolto 500 pazienti con tumore pancreatico metastatico pretrattato, di cui il 91,8% presentava una mutazione specifica sul gene RAS. Il daraxonrasib ha aumentato la sopravvivenza globale da 6,6 mesi a 13,2 mesi, e la sopravvivenza libera da progressione da 3,5 a 7,3 mesi, rispetto ai pazienti sottoposti a chemioterapia standard.

Quali sono stati gli effetti indesiderati?

Tutti i pazienti trattati con daraxonrasib hanno manifestato almeno un effetto indesiderato, rispetto al 97,7% di quelli trattati con chemioterapia standard. Tra gli effetti indesiderati più comuni del daraxonrasib si annoverano rash cutaneo, diarrea, infiammazione della bocca, nausea e vomito. Gli effetti più gravi si sono verificati nel 61,8% dei pazienti trattati con daraxonrasib e nel 69,6% di quelli sottoposti a chemioterapia.

In che modo EMA ha valutato gli effetti di daraxonrasib?

Per valutare daraxonrasib, l’EMA ha utilizzato una procedura chiamata phased review (revisione per fasi), che permette di esaminare i dati sul farmaco in modo progressivo man mano che vengono prodotti, accelerando i tempi solitamente necessari per le procedure comunemente usate. Grazie a questo approccio, l’EMA ha espresso il proprio parere favorevole in meno di 150 giorni. Tuttavia, il parere positivo non equivale all’autorizzazione definitiva, che spetta alla Commissione Europea.

Quali sono le prospettive e a quali pazienti è destinato?

La raccomandazione di EMA per daraxonrasib rappresenta un risultato promettente per i pazienti con tumore del pancreas metastatico già pretrattati con i farmaci attualmente previsti dalle linee guida. Nei pazienti con queste caratteristiche, lo studio clinico ha mostrato un raddoppio della sopravvivenza rispetto alla chemioterapia standard. Sarà importante seguire i prossimi passaggi per capire quando il farmaco potrà essere disponibile e quale ruolo avrà nella pratica clinica.

Bibliografia: