Dopo gli studi preclinici effettuati sull’animale per valutare le proprietà del farmaco o del vaccino allo studio, si passa allo studio sull’uomo (studi clinici). Dapprima si effettuano gli studi di fase 1, per vedere se il potenziale farmaco è tollerato dall’essere umano. Poi si passa agli studi clinici controllati e randomizzati, chiamati studi di fase 2 e di fase 3.
Con questi studi gli sperimentatori valutano due o più interventi su una popolazione di individui che li riceve in modo casuale. In questi studi i pazienti (o i soggetti sani, nel caso che il nuovo farmaco sia un vaccino) sono assegnati ai diversi gruppi di sperimentazione in modo casuale per ricevere un intervento medico. Uno di questi interventi è lo standard di paragone o di controllo, che può essere una pratica standard, un placebo (preparato senza nessuna efficacia farmacologica) o nessun tipo di intervento (nel caso dei vaccini anti-SARS-CoV-2 si tratta di placebo). La sperimentazione viene condotta parallelamente nei diversi gruppi e i risultati sono analizzati alla fine dello studio (studio prospettico).
Durante gli studi clinici controllati e randomizzati, si studia l’efficacia del farmaco e la sua sicurezza.