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Colangiocarcinoma, il tumore delle vie biliari: ecco le novità terapeutiche

9 maggio 2024

Colangiocarcinoma, il tumore delle vie biliari: ecco le novità terapeutiche
Il colangiocarcinoma è un tumore raro e aggressivo, spesso diagnosticato in fase avanzata, che presenta importanti sfide terapeutiche. La ricerca clinica e farmacologica ha reso disponibili nuove opzioni terapeutiche che aumentano le probabilità di sopravvivenza.

Cos’è il colangiocarcinoma?

Il colangiocarcinoma, o tumore delle vie biliari, è una neoplasia che colpisce i dotti biliari, il sistema di tubi che convoglia la bile prodotta dal fegato all’intestino. Origina dai colangiociti, le cellule che costituiscono le pareti dei dotti biliari. Può svilupparsi nei dotti biliari all'interno del fegato (tumore "intraepatico") o lungo le vie biliari al di fuori del tessuto epatico (tumore "extraepatico").

 

Quanto è frequente questo tumore?

Questo tumore è raro ma la sua frequenza sta aumentando. In Italia, si registrano circa 5.000 nuovi casi all’anno ma si stima che entro il 2040 questo tumore possa diventare la terza causa di morte per cancro. Anche per questo motivo, un numero crescente di ricercatori sta cercando soluzioni efficaci per contrastare questa malattia.

 

Quali sono i sintomi?

Purtroppo, lo sviluppo del colangiocarcinoma è insidioso dal momento che la sintomatologia non è così evidente da spingere chi ne è affetto a consultare un medico. Pertanto, la maggior parte delle diagnosi avviene in stadi avanzati, con sintomi come ittero, dolore addominale, astenia, perdita di peso ed infezioni delle vie biliari.

 

Quali sono le terapie disponibili?

Dalla chemioterapia convenzionale, che rallentava la crescita del tumore ma aveva effetti poco rilevanti sulla sopravvivenza del paziente, e grazie al rilevamento di specifiche alterazioni genetiche del tumore presenti in alcuni pazienti, sono state messe a punto terapie a bersaglio molecolare. Questo approccio, conosciuto col nome di medicina personalizzata, aumenta l’efficacia del trattamento e riduce gli effetti collaterali tipici delle terapie tradizionali.

 

Quali sono le nuove terapie a bersaglio molecolare?

I nuovi farmaci agiscono su diverse vie molecolari coinvolte nello sviluppo e nella progressione del tumore. Tra i farmaci più promettenti, c’è  ivosidenib che inibisce l’isocitrato deidrogenasi 1 e 2 (IDH1, IDH2 e il pemigatinib attivo sul recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR). Entrambi i farmaci sono stati approvati dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per il trattamento della malattia metastatica, in stadio avanzato, che non risponde ad altre terapie.

 

Come agisce pemigatinib?

Il pemigatinib, componente della famiglia dei farmaci chiamati inibitori della chinasi, crea un legame reversibile con il dominio chinasico del recettore FGF. In questo modo, come evidenziato dagli studi clinici, causa una significativa riduzione della progressione della malattia e un miglioramento della sopravvivenza dei pazienti con colangiocarcinoma che presentano mutazioni a carico del recettore FGFR2.

 

E ivosidenib?

Ivosidenib è un inibitore contro IDH1 mutato che converte l'alfa chetoglutarato (αKG) in 2-idrossiglutarato (2-HG). Quest’ultima molecola interferisce con la normale crescita cellulare e favorisce la tumorigenesi. Ivosidenib ha dimostrato la sua efficacia nella sperimentazione ClarIDHy, studio clinico di fase 3 per il colangiocarcinoma IDH1-mutato.

 

A chi possono essere prescritti ivosidenib e pemigatinib?

In Italia, il pemigatinib ha ottenuto l'approvazione per l'uso in pazienti con colangiocarcinoma metastatico o inoperabile che presentano mutazioni a carico di FGFR2, mentre ivosidenib è approvato per le forme di colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico che presentano la mutazione R132 a carico di IDH1. Tuttavia, la loro efficacia può essere compromessa dall'insorgenza di altre mutazioni di FGFR o IDH1.

 

È possibile utilizzare anche l’immunoterapia?

Si, nei pazienti che non possono essere operati, il trattamento con chemioterapia e immunoterapia con durvalumab, è una scelta terapeutica. Recentemente, l’AIFA ha infatti approvato la rimborsabilità di durvalumab per il trattamento dei tumori delle vie biliari.

 

Che dati ci sono a supporto di questa terapia?

Ci sono i risultati dello studio Topaz-1, che ha coinvolto circa 700 pazienti e ha dimostrato che la combinazione durvalumab e chemioterapia è in grado di migliorare la sopravvivenza nel trattamento di prima linea (cioè il trattamento fatto subito dopo la diagnosi), con un minor rischio di progressione di malattia e miglior risposta al trattamento rispetto alla sola chemioterapia.

 

Quali sono le sfide da superare?

Nonostante i progressi significativi, l'uso di farmaci anti-FGFR o contro le forme mutate di IDH1, nel trattamento del colangiocarcinoma, presenta ancora alcune sfide quali la resistenza al trattamento, gli effetti collaterali e la necessità di identificare correttamente i pazienti che trarranno maggior beneficio da questi trattamenti.

 

Bibliografia:

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