Cosa sono le sperimentazioni cliniche?
Le sperimentazioni cliniche sono gli studi con i quali si capisce definitivamente se un farmaco è in grado di trattare la malattia ed è sicuro. Sono l’ultima tappa di un lungo percorso che ha come obiettivo la cura della malattia, il prolungamento della sopravvivenza e il miglioramento della qualità della vita.
Come si arriva alle sperimentazioni cliniche?
Alle sperimentazioni cliniche si arriva dopo una accurata serie di studi, prima in laboratorio e in modelli animali (sperimentazione preclinica) , che dimostrano che il farmaco in esame funziona ed è sicuro. E’ cioè in grado di curare la malattia.
Per un malato, conviene essere inclusi in una sperimentazione clinica?
Può convenire, soprattutto se i farmaci che abbiamo a disposizione per curare la malattia sono poco efficaci. Infatti, partecipando alla sperimentazione, il paziente può essere trattato con farmaci non ancora disponibili nella pratica clinica, cioè che il medico non può prescrivere.
Come si fa per partecipare alle sperimentazioni?
Di norma è il medico curante che fa la proposta. Un paziente può ricevere la proposta di partecipare ad una sperimentazione clinica direttamente dai medici del centro dove è seguito, se lo studio è in corso presso quel centro, oppure può essere indirizzato ad un altro centro dove lo studio è in corso.
Chi può essere incluso?
Per poter essere ammessi alla sperimentazione clinica i pazienti devono avere certe caratteristiche, chiamate criteri di eleggibilità. I criteri di eleggibilità garantiscono l’affidabilità dei risultati dello studio e la sicurezza dei pazienti. Questi criteri sono descritti nel protocollo della sperimentazione clinica e variano in funzione della finalità dello studio. Tra questi ci sono: età, sesso, tipo e stadio della malattia, trattamenti precedenti effettuati ed assenza di altre malattie concomitanti.
Cosa deve fare il paziente?
Il paziente deve sottoporsi ad una serie di controlli molto rigorosi, comprendenti numerosi esami e visite mediche, tutti gratuiti perché a carico dello sponsor. Dovrà inoltre seguire la terapia prescritta dai medici e collaborare attivamente alla raccolta dei dati. Questo potrà includere l’annotazione di ogni sintomo e/o sensazione insolita, o la risposta a questionari che descrivono il suo stato di salute, per un periodo stabilito anche dopo la fine della terapia (follow-up).
Come viene tutelato chi partecipa ad una sperimentazione clinica?
Chi sceglie di partecipare ad una sperimentazione clinica è sempre tutelato. Le linee guida dei protocolli sono approvate e monitorate dai comitati etici, per garantire che i benefici siano nettamente superiori ai rischi. In Italia, l’autorità competente che monitora l’applicazione delle normative nazionali ed europee è l’AIFA.
Il paziente può abbandonare la sperimentazione clinica?
Il paziente può decidere di interrompere lo studio in qualsiasi momento e gli sarà comunque garantita un’altra cura idonea.
Partecipare ad una sperimentazione è sempre un vantaggio per il paziente?
Far parte di una sperimentazione clinica significa poter disporre di un trattamento farmacologico nuovo. Tuttavia, non esiste certezza assoluta che il nuovo farmaco possa dare gli effetti sperati.
Come può succedere che la sperimentazione clinica non dia gli effetti sperati?
Molte sperimentazioni cliniche si basano sui progressi nella comprensione dei meccanismi biologici delle malattie. I nuovi farmaci sono diretti su specifici bersagli biologici ritenuti responsabili di queste malattie e i pazienti scelti per la sperimentazione devono presentare le caratteristiche su cui agiscono questi farmaci. Tuttavia, l’effetto del farmaco non sempre è uguale per tutti e, in alcuni casi, potrebbe non essere soddisfaciente portando a interruzione anticipata della terapia.
Chi copre i costi delle sperimentazione cliniche?
Di norma, le sperimentazioni cliniche sono effettuate in apposite strutture pubbliche o private autorizzate allo scopo. Le sperimentazioni sono costose e devono essere finanziate da chi le propone. Può accadere che i proponenti delle sperimentazioni cliniche siano istituzioni o associazioni di pazienti ma, il più delle volte, è l’azienda farmaceutica che ha sviluppato il farmaco a coprire tutti i costi necessari alle sperimentazioni.
Perchè è importante partecipare alle sperimentazioni cliniche?
Chi partecipa ad uno studio clinico può essere orgoglioso di avere contributo attivamente al progresso scientifico per sviluppare nuovi farmaci per altri pazienti. E’ solo grazie alla consapevolezza del valore ma anche dei limiti di questi studi che si è favorita la nascita di una medicina basata sulle evidenze.
